מיקי שחם מביא חידושים ומחקרי תאי-גזע ודם טבורי: טכניקת תאי גזע מציעה תקווה לטיפול ב- SCID - מחלת ילד בועה"

מחלת כשל חיסוני משולב חמורה (SCID) - המכונה גם בשם "מחלת ילד בועה" - היא קבוצה של הפרעות נדירות, מסכנות חיים הנגרמות על ידי פגמים גנטיים.

על פי המרכז לבקרת מחלות ומניעתן (CDC), השכיחות השנתית של SCID היא 1 ל- 40,000-100,000 לידות, סביב 40-100 מקרים חדשים בקרב תינוקות בארה"ב בכל שנה.

נמסר לנו על ידי מיקי שחם כי ילדים עם SCID לא יכולים להדוף אפילו חיידקים פשוטים; אפילו דלקת אוזניים יכולה להרוג אותם. לעתים קרובות הם צריכים לחיות בסביבה מבודדת, סטרילית ורבים ימותו לפני יום הולדתם השני.

במקרים מסוימים, אם הזיהום טופל בהשתלת מח עצם - יש הצלחה וילדים עם SCID יכולים לגדול, ללכת לבית הספר, ולחיות חיים כמעט נורמאליים.

בכתב העת Cell, חוקרים ממכון סאלק למחקרים ביולוגיים בלה הויה, קליפורניה, מתארים כיצד בפעם הראשונה, הם גידלו תאים חיסוניים NK בריאים במעבדה לתאי גזע בעריכת גן נגזר מהתאים של חולה SCID מטופל.

אמנם זה עדיין בשלב הראשוני, אך הם מאמינים שהטכניקה שלהם מציעה את האפשרות של השתלת תאים חזרה למטופל, כך שניתן ליצור מערכת חיסון מלאה.

האפשרות תהיה קפיצה גדולה קדימה, אין כרגע תרופה אחרת ל-SCID וטיפולים שוטפים המסתמכים על השתלת מח עצם או טיפול גנטי - לא תמיד עובדים.

מיקי שחם מסביר, כי מאז שנת 1988, דם טבורי הוא המקור המועדף לתאי גזע בטיפולים המטולוגיים ורפואת חידוש האיברים /רגנרטיבית. מחלות וטיפולים רבים באמצעות תאי גזע מדם טבורי ברפואה רגנרטיבית נחקרים ונוספים כל העת, דוגמת: אוטיזם, שיתוק מוחין, אלצהיימר, ראיה, לב, סוכרת, אורתופדיה ועוד.

המחבר הבכיר פרופ' אינדר רמא, אומר: "עבודה זו מדגימה שיטה חדשה שעשויה להוביל לטיפול יעיל יותר ופחות פולשני למחלה ההרסנית הזאת. יש לה גם את הפוטנציאל להניח את היסודות לריפוי מחלות דם קטלניות ונדירות אחרות."

לצורך המחקר, הצוות התמקד בכשל חיסוני צמוד X חמור משולב או X-SCID - צורה של המחלה שגורמת למערכת חיסונית לתפקד בצורה גרועה במיוחד.

הם השתמשו בתאי גזע של חולה שנפטר עם X-SCID והשתמשו בטכניקה מאוד מדויקת כדי לעשות רק אחד תיקון לגן הפגום בתאי הגזע, לפני ששידלו אותם לגדל תאים חדשים ובריאים חיסוניים NK .

התהליך שהם המציאו מורכב משלושה שלבים: החזרת התאים של המטופל לתאי גזע פלוריפוטנטיים מושרים (iPSCs) , שימוש בטכנולוגית עריכת הגן החדשה כדי לתקן את התקלה הגנטית בiPSCs, ו-- בעזרת תערובת של חומרים מזינים וגורמים אחרים - שגרמו ל- iPSCs לייצר תאי NK.

IPSCs הוא כמו תאי גזע עובריים, יש להם את היכולת להפוך לכל סוג של תא רקמה ולהחזיק הבטחה גדולה לרפואת רגנרטיבית.

"שלא כמו שיטות ריפוי גנטי מסורתיות, אנחנו לא נותנים גן חדש לגמרי למטופל, דבר שעלול לגרום לתופעות לוואי לא רצויות. אנו משתמשים בעריכת הגנום כדי לשנות רק נוקלאוטיד אחד בגן בודד כדי לתקן את הליקוי."

מימיו הראשונים, הבעיה של התחום הפורץ ומציל חיים זה היא ביעילות הנמוכה של איסוף דם טבורי והמספר המוגבל של תאי גזע שנאספים ועל כן מתאים להשתלה המטולוגית לילדים בלבד.