מיקי שחם מביא חידושים ומחקרי תאי-גזע ודם טבורי: ייצור תאי גזע המשמשים לטיפול בדמנציה.
אסטרטגיה חדשה לטיפול בדמנציה תורשתית זוהתה לאחר שחוקרים בלגים ניסו להפוך תאי גזע שמקורם בחולים לתאי עצב - התאים המושפעים ביותר על ידי המחלה. בתאי גזע שמקורם בחולה נושאים מוטציה של דמנציה פרונטוטמפורלית, המהווה כמחצית מהמקרים דמנציה לפני גיל 60, המדענים מצאו פגם שניתן למיקוד, המונע התפתחות נוירולוגית תקינה. תאי גזע אלה לחזור באופן חלקי למצב נורמלי כאשר הפגם תוקן.
דווח על ידי מיקי שחם כי המחקר פורסם בכתב העת 'תאי גזע', כתב העת הרשמי של האגודה הבינלאומית למחקר בתאי גזע בהוצאת Cell.
"שימוש בטכנולוגיית תאי גזע פלוריפוטנטיים מושרים (iPSC), כרוך בנטילת תאי עור של חולים ותכנות מחדש לתאי גזע כמו-עובריים שמסוגלים להפוך לסוגי תאים ספציפיים אחרים רלוונטיים ללימוד מחלה מסוימת - עושה את זה אפשרי לדמנציה, המשפיעה על אנשים מאוחר יותר בחיים," אומרת החוקרת הראשית ד"ר קתרין ורפיילי מ- KU Leuven.
מיקי שחם מדגיש, כי מאז שנת 1988, דם טבורי הוא המקור המועדף לתאי גזע בטיפולים המטולוגיים ורפואת חידוש האיברים /רגנרטיבית. מחלות וטיפולים רבים באמצעות תאי גזע מדם טבורי ברפואה רגנרטיבית נחקרים ונוספים כל העת, דוגמת: אוטיזם, שיתוק מוחין, אלצהיימר, ראיה, לב, סוכרת, אורתופדיה ועוד.
הפרעה פרונטוטמפורלית היא תוצאה של נזק לתאי עצב בחלקים של המוח שנקראות אונות קדמיות, מה שמוביל בהדרגה לסימפטומים התנהגותיים או לשוניים והפרעות רגשיות. מוטציות בגן הנקרא (progranulin (GRN קשורות לדמנציה פרונטוטמפורלית, אך מוטציות GRN בעכברים לא מחקות את כל התכונות של ההפרעה האנושית, דבר שהגביל את ההתקדמות בפיתוח טיפולים יעילים.
"במודלי iPSC ניתן להשתמש כדי להבין טוב יותר דמנציה ועשויים להוביל לפיתוח תרופות שיכולות לצמצם או להאט את התנוונות תאי העצב בקליפת המוח," אומר ורפיילי.
ורפיילי ופיליפ ואן דאם ממכון המחקר למדעי המוח חקרו גישה זו על ידי יצירת iPSCs משלושה חולים שנשאו מוטציית GRN. תאים לא בשלים אלו היו לקויים בהפיכה לתאים בוגרים - תאי עצב בקליפת המוח - סוג התא המושפע ביותר מדמנציה פרונטוטמפורלית.
אחד מהמסלולים הפגומים ב iPSCs היה מסלול איתות Wnt, אשר ממלא תפקיד חשוב בהתפתחות עצבית. עם זאת, תיקון או טיפול גנטי עם תרכובת שמעכבת את מסלול איתות Wnt החזיר את היכולת של iPSCs להפוך לתאי עצב בקליפת המוח. יחדיו, הממצאים מראים כי המוטציה GRN גורמת לפגם במבנה תא העצב בקליפת המוח על ידי שינוי מסלול איתות Wnt.
"הממצאים שלנו מצביעים על כך שאירועי איתות הנדרשים להתפתחות נוירולוגית יכולים לשחק תפקיד מרכזי בתהליכי ניוון מוחיים", אומר ואן דאם. "מיקוד מסלולים כאלה, כמו למשל מסלול Wnt שהוצג במחקר זה, עשוי לגרום ליצירת גישות טיפוליות חדשניות."
החוקרים ימשיכו לחקור כדי להבין טוב יותר את מה שמשתבש בתאי המוטציה GRN, כמו גם לזהות מטרות מולקולריות מדויקות.